Estimands与Intercurrent Events：临床试验与统计学核心框架

1. Estimands（估计目标）概述

1.1 定义与作用

1.1.1 定义

• Estimand是临床试验中需明确提出的科学问题，即研究者希望通过数据估计的“目标量”，定义“治疗效应”具体含义，确保分析结果与临床问题一致。

• 例如，在研究某种新药对高血压患者降压效果时，Estimand可定义为“在服用该药物的高血压患者中，治疗3个月后收缩压平均降低值”。

1.1.2 核心组成部分

• 目标人群：所有随机分组的患者、特定亚组患者（如无基础疾病的人群）。例如，研究某种抗癌药物时，目标人群可为特定癌症类型且未接受过其他抗癌治疗的患者。

• 变量：关注的终点（如生存时间、症状缓解率、疼痛评分）。如在阿尔茨海默病临床试验中，变量可为患者认知功能评分变化。

• 对并发事件的处理策略：明确如何处理可能影响终点的并发事件（如患者退出试验、使用补救药物）。比如，在糖尿病药物试验中，若患者使用了其他降糖药物，需明确该事件的处理方式。

• 摘要度量：用于量化的统计指标（如风险比、均值差、中位数差异）。例如，在比较两种降脂药物效果时，摘要度量可为低密度脂蛋白胆固醇水平的均值差。

1.2 示例解析

1.2.1 示例阐述

• “在诊断为中度哮喘的成人患者中，比较药物A与安慰剂治疗12周后FEV1&#